研究发现，雷帕霉素靶蛋白（mTOR）作为细胞内激酶，其传导通路的异常可诱发多种疾病。雷帕霉素作为mTOR的靶向抑制剂，能够治疗与该通路密切相关的肿瘤包括肾癌、淋巴瘤、肺癌、肝癌、乳腺癌、神经内分泌癌和胃癌等。尤其是对LAM（淋巴管肌瘤病）和TSC（结节性硬化症）这两种罕见病的治疗方面效果更为明显，LAM和TSC在某种程度上也可以被认为是肿瘤性疾病。“此次论坛将为进一步研究了解细胞信号转导通路，并提高恶性肿瘤等疾病的治疗水平提供了新的思路和方法。”
钟南山院士称，此次论坛紧紧抓住了mTOR这一医学前沿问题，将临床医师、基础科研工作者、生物制药企业、患者等召集在一起，既能让制药企业从初步研究中看到希望与投资的前景，又能让患者看到临床治疗效果，增强战胜疾病的信心，还能使医务人员感觉到工作的方向感。无形地实现产学研相结合的“关口前移”，从而共同促进国内该领域科研和产业的发展，以达到将科研结果最快用于临床、造福广大患者的目的。
赵玉沛院长亦指出，“我觉得此次论坛更是一个转化医学的论坛。雷帕霉素在LAM的应用从科学发现到临床应用仅有短短的数年时间，可谓是转化医学研究的一个成功范例。这当中既有医学家和科学家的努力，也有来自患者和病友协会的不可估量的贡献。而要想真正地实现转化医学离不开创新与合作，创新是转化医学的精髓，合作是转化医学的基础，此外，还需要多方面的共同合作将科学发现以最快的速度用到临床。”
2010帅府园论坛“雷帕霉素靶蛋白（mTOR）：基础、临床与产业发展”由中国医学科学院北京协和医院、中国医学科学院基础医学研究所主办，北京协和医学基金会LAM/TSC罕见病专项基金、科学时报社、《Frontiers of Medicine in China》杂志社协办。该论坛专家阵容强大，学术水平很高，是一次基础、临床、产业三方代表共同参与的盛会。会上还宣布成立北京协和医学基金会LAM/TSC罕见病专项基金，为饱受病痛之苦的患者带去福音。
